根据对生物大分子的作用抗恶性肿瘤药可分为：①影响核酸生物合成的药物；②直接破坏DNA并阻止其复制的药物；③干扰转录过程阻止RNA合成的药物；④影响蛋白质合成的药物；⑤影响激素平衡发挥抗癌作用的药物。

根据药物对细胞增殖动力学的影响又可分为：（1）周期非特异性药物，主要杀灭增殖细胞群中各期细胞，如烷化剂；（2）周期特异性药物，仅对增殖周期中的某一期有较强的作用，如抑制核酸合成的药对S期作用显著，长春碱等作用于M期。

抗肿瘤药物的常见不良反应为骨髓抑制、胃肠道反应、脱发、肝肾损害、致畸胎等